Qui és Emmanuelle Charpentier
Emmanuelle Charpentier és una microbiòloga, genetista i bioquímica francesa, nascuda l’11 de desembre de 1968 a Juvisy-sur-Orge. Va compartir el Premi Nobel de Química de 2020 amb Jennifer Doudna per desenvolupar un mètode d’edició del genoma. La recerca va partir dels mecanismes que regulen la vida dels bacteris.[2]
Formació a França i als Estats Units
Va estudiar bioquímica, microbiologia i genètica a la Universitat Pierre i Marie Curie de París entre el 1986 i el 1992. Va fer la recerca doctoral a l’Institut Pasteur entre el 1992 i el 1995. La formació combinava anàlisi molecular, genètica i estudi de microorganismes, bases del programa científic posterior.[1]
El 1996 es va traslladar als Estats Units per treballar amb Elaine Tuomanen a Rockefeller University. També va investigar amb Pamela Cowin i Richard Novick a Nova York i va passar per St. Jude a Memphis. En l’autobiografia va explicar que estudiar patògens i genètica de la pell li va mostrar la necessitat d’eines genètiques més precises.[5]
Viena, Umeå i la recerca bacteriana
Entre el 2002 i el 2009 va desenvolupar el grup propi a la Universitat de Viena, on va obtenir l’habilitació en microbiologia el 2006. Va treballar en l’entorn dels Max Perutz Labs. L’etapa va consolidar una línia independent centrada en com els bacteris regulen els gens i responen a l’entorn.[6]
El 2004 va publicar amb Anton, Barry, Alfonso, Fang i Novick un sistema de vectors per a bacteris grampositius. Les eines faciliten estudiar funcions genètiques en microorganismes diferents. L’article mostra que l’interès per construir instruments experimentals era anterior a CRISPR i estava unit a preguntes sobre biologia bacteriana.[7]
El 2009 es va incorporar al laboratori MIMS d’Umeå, Suècia, i va continuar com a visitant. El 2013 va passar a dirigir un departament al Helmholtz Centre for Infection Research i va assumir una càtedra a Hannover. El 2014 va començar l’etapa com a professora Alexander von Humboldt.[8]
El departament de Regulació en Biologia de la Infecció estudiava processos moleculars d’infecció i immunitat, amb atenció als patògens grampositius. Analitzar quan s’expressa un gen, com es processa un ARN o quines proteïnes hi intervenen permet relacionar mecanismes cel·lulars amb el comportament d’un bacteri.[9]
tracrRNA i el desenvolupament de CRISPR-Cas9
El 2011, Deltcheva i col·laboradors, amb Charpentier com a autora sènior, van identificar la funció de tracrRNA a Streptococcus pyogenes. Aquest petit ARN participa en la maduració de les guies CRISPR amb RNasa III i la proteïna aleshores anomenada Csn1. La troballa va aclarir una part essencial de la defensa bacteriana davant ADN invasor.[10]
La col·laboració amb Doudna va desembocar en l’article de Jinek i col·laboradors del 2012. Va mostrar que Cas9 es podia programar mitjançant ARN per tallar una seqüència determinada d’ADN.[11]
El 2013, Chylinski, Le Rhun i Charpentier van comparar famílies de tracrRNA i Cas9 en bacteris diferents. Van identificar diversitat de seqüències i subgrups de sistemes CRISPR de tipus II. La comparació va ampliar el coneixement d’una família natural de mecanismes, útil per desenvolupar i seleccionar eines d’edició.[12]
La recerca va continuar més enllà de Cas9. Un estudi del 2015 amb Le Rhun, Beer, Reimegård i Chylinski va utilitzar seqüenciació per identificar ARN antisentit i petits ARN a S. pyogenes. També va examinar la intervenció de RNases en la regulació, ampliant el mapa de mecanismes que controlen l’expressió genètica bacteriana.[13]
Direcció científica a Berlín
El 2015 es va incorporar a la Societat Max Planck i va dirigir recerca al seu Institut de Biologia de la Infecció.[8] El 2018 va fundar la Unitat Max Planck per a la Ciència dels Patògens, al campus Charité Mitte de Berlín. El centre combina recerca bàsica, plataformes experimentals i formació de científics.[14]
Charpentier dirigeix la unitat, amb un equip internacional.[3] En una entrevista va explicar l’interès pels mecanismes reguladors de patògens com S. pyogenes i pel problema de la resistència antimicrobiana. Entendre com interactuen els microorganismes amb l’entorn constitueix una via de recerca per identificar possibilitats mèdiques i biotecnològiques.[15]
Empreses, llicències i aplicacions mèdiques
El 2013 va cofundar CRISPR Therapeutics amb Rodger Novak i Shaun Foy. L’empresa va néixer per traslladar l’edició genètica cap a aplicacions terapèutiques. La iniciativa unia coneixement científic i desenvolupament farmacèutic, mentre Charpentier continuava la trajectòria de recerca bàsica en institucions acadèmiques europees.[16]
El 2014 va participar amb Novak i Foy en la fundació d’ERS Genomics. La funció és facilitar llicències sobre propietat intel·lectual de CRISPR-Cas9. L’autorització d’ús d’una tecnologia és una activitat diferent del desenvolupament de cada producte que la utilitza, amb participants i responsabilitats propis.[17]
El novembre del 2023, el regulador britànic va autoritzar Casgevy, desenvolupat per Vertex i CRISPR Therapeutics. Va ser la primera autorització d’un medicament basat en CRISPR. El pas traslladava una plataforma sorgida de la recerca bacteriana al tractament de malalties de la sang mitjançant equips clínics i farmacèutics.[18]
La FDA estatunidenca va aprovar Casgevy el 8 de desembre de 2023. El procediment utilitza cèl·lules del mateix pacient, editades fora de l’organisme i administrades de nou. L’aprovació històrica il·lustra la distància entre el mecanisme molecular inicial i un producte avaluat mitjançant assaigs i revisió reguladora.[19]
Propietat intel·lectual
Charpentier, la Universitat de Califòrnia i la de Viena van participar en litigis de patents. El maig del 2025, un tribunal estatunidenc va retornar una qüestió sobre concepció de la invenció perquè es reconsiderés.[20]
Nobel, premis i reconeixements
El 2018 va rebre el Premi Kavli de Nanociència amb Doudna i Virginijus Šikšnys. La distinció va reconèixer el treball conjunt de les dues investigadores i l’aportació independent de l’equip de Šikšnys. La citació destacava una eina d’escala molecular capaç de transformar la recerca genètica i les aplicacions.[21]
Va ser elegida membre d’EMBO el 2014 i de Leopoldina el 2015, i associada estrangera de l’Acadèmia Nacional de Ciències estatunidenca el 2017. També va rebre doctorats honorífics d’Umeå el 2017 i Cambridge el 2018. Els reconeixements van precedir el Nobel i reflecteixen la recepció internacional del treball.[22]
L’Acadèmia de Ciències francesa la va elegir el desembre del 2017.[23] El 2023, Umeå la va nomenar ciutadana honorària per la contribució a la projecció de la ciutat i la universitat. El reconeixement mantenia el vincle amb l’entorn suec on es va desenvolupar una part decisiva de la recerca.[24]
