Quién es Emmanuelle Charpentier
Emmanuelle Charpentier es una microbióloga, genetista y bioquímica francesa, nacida el 11 de diciembre de 1968 en Juvisy-sur-Orge. Compartió el Premio Nobel de Química de 2020 con Jennifer Doudna por desarrollar un método de edición del genoma. Su investigación partió de los mecanismos que regulan la vida de las bacterias.[2]
Formación en Francia y Estados Unidos
Estudió bioquímica, microbiología y genética en la Universidad Pierre y Marie Curie de París entre 1986 y 1992. Realizó su investigación doctoral en el Instituto Pasteur entre 1992 y 1995. Esa formación combinó análisis molecular, genética y estudio de microorganismos, las bases de su posterior programa científico.[1]
En 1996 se trasladó a Estados Unidos para trabajar con Elaine Tuomanen en Rockefeller University. También investigó con Pamela Cowin y Richard Novick en Nueva York y pasó por St. Jude en Memphis. En su autobiografía explicó que estudiar patógenos y genética de la piel le mostró la necesidad de herramientas genéticas más precisas.[5]
Viena, Umeå y la investigación bacteriana
Entre 2002 y 2009 desarrolló su propio grupo en la Universidad de Viena, donde obtuvo la habilitación en microbiología en 2006. Trabajó en el entorno de los Max Perutz Labs. Esa etapa consolidó una línea independiente centrada en cómo las bacterias regulan sus genes y responden a su entorno.[6]
En 2004 publicó con Anton, Barry, Alfonso, Fang y Novick un sistema de vectores para bacterias grampositivas. Estas herramientas facilitan estudiar funciones genéticas en distintos microorganismos. El artículo muestra que su interés por construir instrumentos experimentales era anterior a CRISPR y estaba unido a preguntas sobre biología bacteriana.[7]
En 2009 se incorporó al laboratorio MIMS de Umeå, Suecia, y continuó como visitante. En 2013 pasó a dirigir un departamento en el Helmholtz Centre for Infection Research y asumió una cátedra en Hannover. En 2014 comenzó su etapa como profesora Alexander von Humboldt.[8]
El departamento de Regulación en Biología de la Infección estudiaba procesos moleculares de infección e inmunidad, con atención a patógenos grampositivos. Analizar cuándo se expresa un gen, cómo se procesa un ARN o qué proteínas intervienen permite relacionar mecanismos celulares con el comportamiento de una bacteria.[9]
tracrRNA y el desarrollo de CRISPR-Cas9
En 2011, Deltcheva y colaboradores, con Charpentier como autora sénior, identificaron la función de tracrRNA en Streptococcus pyogenes. Este pequeño ARN participa en la maduración de las guías CRISPR junto con RNasa III y la proteína entonces llamada Csn1. El hallazgo aclaró una parte esencial de la defensa bacteriana frente a ADN invasor.[10]
La colaboración con Doudna desembocó en el artículo de Jinek y colaboradores de 2012. Mostró que Cas9 podía programarse mediante ARN para cortar una secuencia determinada de ADN.[11]
En 2013, Chylinski, Le Rhun y Charpentier compararon familias de tracrRNA y Cas9 en diferentes bacterias. Identificaron diversidad de secuencias y subgrupos de sistemas CRISPR de tipo II. La comparación amplió el conocimiento de una familia natural de mecanismos, útil para desarrollar y seleccionar herramientas de edición.[12]
Su investigación continuó más allá de Cas9. Un estudio de 2015 con Le Rhun, Beer, Reimegård y Chylinski utilizó secuenciación para identificar ARN antisentido y pequeños ARN en S. pyogenes. También examinó la intervención de RNasas en su regulación, ampliando el mapa de mecanismos que controlan la expresión genética bacteriana.[13]
Dirección científica en Berlín
En 2015 se incorporó a la Sociedad Max Planck y dirigió investigación en su Instituto de Biología de la Infección.[8] En 2018 fundó la Unidad Max Planck para la Ciencia de los Patógenos, situada en el campus Charité Mitte de Berlín. El centro combina investigación básica, plataformas experimentales y formación de científicos.[14]
Charpentier dirige la unidad, con un equipo internacional.[3] En una entrevista explicó su interés por los mecanismos reguladores de patógenos como S. pyogenes y por el problema de la resistencia antimicrobiana. Comprender cómo interactúan los microorganismos con su entorno constituye una vía de investigación para identificar posibilidades médicas y biotecnológicas.[15]
Empresas, licencias y aplicaciones médicas
En 2013 cofundó CRISPR Therapeutics con Rodger Novak y Shaun Foy. La empresa nació para trasladar la edición genética hacia aplicaciones terapéuticas. La iniciativa unía conocimiento científico y desarrollo farmacéutico, mientras Charpentier continuaba su trayectoria de investigación básica en instituciones académicas europeas.[16]
En 2014 participó con Novak y Foy en la fundación de ERS Genomics. Su función es facilitar licencias sobre propiedad intelectual de CRISPR-Cas9. La autorización de uso de una tecnología constituye una actividad diferente del desarrollo de cada producto que la utiliza, con participantes y responsabilidades propios.[17]
En noviembre de 2023, el regulador británico autorizó Casgevy, desarrollado por Vertex y CRISPR Therapeutics. Fue la primera autorización de un medicamento basado en CRISPR. Este paso trasladó una plataforma surgida de la investigación bacteriana al tratamiento de enfermedades de la sangre mediante el trabajo de equipos clínicos y farmacéuticos.[18]
La FDA estadounidense aprobó Casgevy el 8 de diciembre de 2023. El procedimiento utiliza células del propio paciente, editadas fuera del organismo y administradas de nuevo. La aprobación histórica ilustra la distancia recorrida entre el mecanismo molecular inicial y un producto evaluado mediante ensayos y revisión regulatoria.[19]
Propiedad intelectual
Charpentier, la Universidad de California y la de Viena participaron en litigios de patentes. En mayo de 2025, un tribunal estadounidense devolvió una cuestión sobre concepción de la invención para reconsideración.[20]
Nobel, premios y reconocimientos
En 2018 recibió el Premio Kavli de Nanociencia con Doudna y Virginijus Šikšnys. La distinción reconoció tanto el trabajo conjunto de las dos investigadoras como la aportación independiente del equipo de Šikšnys. Su cita destacó una herramienta de escala molecular capaz de transformar la investigación genética y sus aplicaciones.[21]
Fue elegida miembro de EMBO en 2014 y de Leopoldina en 2015, y asociada extranjera de la Academia Nacional de Ciencias estadounidense en 2017. También recibió doctorados honoríficos de Umeå en 2017 y Cambridge en 2018. Estos reconocimientos precedieron al Nobel y reflejan la recepción internacional de su trabajo.[22]
La Academia de Ciencias francesa la eligió en diciembre de 2017.[23] En 2023, Umeå la nombró ciudadana honoraria por su contribución a la proyección de la ciudad y su universidad. El reconocimiento mantuvo el vínculo con el entorno sueco donde se desarrolló una parte decisiva de su investigación.[24]
